[서울=뉴시스]이소헌 기자 = 전 세계적으로 희귀의약품 시장이 점차 커지고 있는 가운데, 제약바이오 기업들도 희귀의약품 개발에 뛰어들고 있다. 이러한 움직임에 정부도 희귀질환 환자들의 치료 기회를 확대하기 위한 지원에 나서는 추세다.

12일 제약바이오업계에 따르면 희귀질환 치료제 시장은 작년 기준 글로벌 처방의약품 시장 중 약 17%를 차지하고 있으며, 지속 성장해 오는 2030년까지 전 세계 처방약 시장 1조 6000억 달러의 20%를 차지할 것으로 전망되고 있다.

희귀질환 치료제 시장이 확장하는 글로벌 흐름에 맞춰 한미약품, GC녹십자, 지씨셀, 온코닉테라퓨틱스, 이뮨온시아 등은 희귀의약품 시장에 뛰어들어 개발 및 도입을 위해 발 빠르게 움직이고 있다.

한미약품은 희귀질환인 선천성 고인슐린증 치료제 '에페거글루카곤'(HM15136)을 파이프라인으로 보유하고 있다. 이는 식품의약품안전처 등에서 희귀의약품으로 지정된 상태다. 회사는 이를 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있으며 글로벌 임상 2상이 진행되고 있다.

GC녹십자는 희귀의약품인 면역글로불린 혈액제제 '알리글로'와 헌터증후군 치료제 '헌터라제'와 수두백신 '배리셀라주' 등을 연달아 출시했다. GC녹십자의 헌터라제 IV(정맥주사)는 11개국에서 허가를 받았으며, 중증형 헌터증후군 치료제인 '헌터라제 ICV'(뇌실 내 투여)는 일본과 러시아에서 허가를 받았다. 현재 추가로 5개국 이상에서 허가를 추진 중이다.

지씨셀은 중국 난징 이아소 바이오 테크놀로지로부터 도입한 다발성골수종 치료용 CAR-T(키메라 항원수용체 T세포) 치료제 '푸카소'의 국내 품목허가를 식약처에 신청했다. 앞서 푸카소는 지난해 7월 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받은 약품이다.

온코닉테라퓨틱스는 합성치사 이중표적 항암신약 물질 '네수파립'의 신규 적응증인 재발·전이성 위암을 대상으로 한 임상 1b·2상 시험계획(IND)을 식약처로부터 승인받았다. 앞서 해당 물질은 지난 2021년 췌장암에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

이 외에도 유한양행 자회사 이뮨온시아의 '댄버스토투그'는 지난 1월 식약처에서 희귀의약품으로 지정됐다. 댄버스토투그는 재발·불응성 NK·T세포 림프종을 표적으로 하는 면역항암제로, 회사는 표준 치료제가 없는 난치성 희귀암 환자들에게 치료 옵션을 제공할 수 있도록 상용화를 추진 중이라고 설명했다.

이러한 기업들의 움직임에 정부는 희귀질환 환자들의 치료 기회 확대에 이바지하기 위해 희귀의약품을 신속하게 심사하려는 움직임을 보이고 있다. 아울러 수입 희귀의약품의 신속한 국내 도입에도 힘쓰고 있다.

식약처는 최근 '사람 면역결핍 바이러스 1형(HIV-1)' 수입 희귀의약품 '선렌카주, 선렌카정(레나카파비르)', 급성 간성 포르피린증 치료제 '기브라리주' 등을 연달아 희귀의약품으로 허가하며 기존 치료제로 충족되지 않는 의료 수요에 대한 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 노력하고 있다.

아울러 희귀의약품이 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있도록 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계'(GIFT) 등을 적용하고 희귀난치성질환 치료용 의약품에 대한 관세·부가가치세를 면제하는 등의 방법으로 지원에 나서고 있다.

제약업계 관계자는 "희귀질환은 희소성이 있고 수익성이 낮아 기업이 투자와 연구에 집중한다고 해도 한계가 있는 산업"이라며 "제약바이오 기업들은 식약처를 비롯한 FDA 등 기관에서 희귀의약품 지정을 받는 등 점차 영역을 넓혀나가고 있다"고 설명했다.

이어 "치료제가 고가이고 약의 종류가 많지 않다는 특징이 있기 때문에 희귀질환 환자들의 치료 옵션이 확대되기 위해서는 정부의 적극적인 개입 역시 필요하다"고 말했다.

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