[서울=뉴시스]송연주 기자 = 임상시험의 초기 단계는 더 이상 단순한 안전성 평가 단계가 아니라, 신약 개발의 성패를 좌우하는 전략적 의사결정의 단계라는 의견이 나왔다.

22일 의약품 시장조사기관 아이큐비아가 최근 발간한 백서에 따르면, 최근 신약 개발 비용 증가, 투자자의 엄격한 검증 요구 등에 따라 초기 임상 단계에서 향후 개발 여부를 결정할 수 있는 신뢰 있는 데이터를 확보하는 게 중요해졌다. 

과거엔 임상시험의 1상 단계는 신약의 안전성 평가, 2상은 효능 탐색의 역할이 주를 이뤘다.

최근에는 1상과 2a상(전기 2상)에서 이미 적정 용량, 환자군 선별, 초기 효능·사업성 검증까지 수행해야 상황으로 바뀌고 있다.

따라서 초기 임상에서 이 같은 요소의 신호를 명확하게 확보해야 하며, 모호한 데이터는 개발 실패 위험을 높인다는 지적이다.

초기 단계의 데이터가 중요해진 이유론 ▲신약 개발 비용 증가 ▲투자자들의 검증 요구 ▲규제기관의 기대 수준 상승 ▲정밀의학·세포유전자치료제 등 신기술 등장 등을 꼽았다.

아이큐비아는 "신약 개발의 초기 단계부터 투자 결정에 대한 강력한 과학적 근거를 제시하고, 이를 뒷받침하는 신뢰할 수 있는 투자 관련 증거를 제공해야 한다"며 "데이터의 투명성과 신뢰성에 대한 기대치도 높아졌다. 초기 불확실성은 향후 위험을 초래할 수 있으며, 자산 가치와 포트폴리오 신뢰도를 저하할 수 있다"고 말했다.

이어 "개발 비용이 증가함에 따라 의사 결정 기간이 짧아지고 있으며, 용량, 초기 효능에 대한 보다 빠르고 명확한 신호를 요구하는 경향이 커지고 있다"며 "모호하거나 불확실한 데이터는 최적의 용량 선택 실패, 일정 연장, 비용 증가로 이어져 위험을 초래할 수 있다"고 말했다.

백서는 초기 임상의 효율성을 높이고 보다 정확한 의사결정을 지원하는 전략을 제시했다.

먼저 임상시험 설계 방법으로 '적응형(Adaptive) 설계'와 '하이브리드 설계'를 제시했다. 이들은 임상시험 진행 중 생성되는 데이터를 실시간으로 반영하는 게 강점이다. ▲용량 조정 ▲코호트(모집단) 확대 ▲임상 중단 등의 의사결정을 가능하게 한다.

안전성을 높이고 개발 기간을 단축하며, 초기 단계에서 약물의 작용 기전과 효능 신호를 더 빠르게 확인할 수 있게 한다.

하나의 약물을 여러 암종 또는 바이오마커(생체 지표) 집단에서 동시에 평가하는 바스켓(Basket) 시험도 제시했다. 동일한 표적이나 작용기전을 공유하는 여러 환자군을 하나의 프로토콜 내에서 평가한다.

어떤 환자군에서 가장 좋은 약효가 나타나는지 일찍 파악 가능하다. 반응이 없는 코호트는 조기 종료 가능하고 성공 가능성 높은 환자군에 자원을 집중할 수 있다. 연구 설계 단계부터 연구자들의 의견을 반영해 프로토콜 수정 가능성을 줄이고 시험 수행의 현실성도 높일 수 있다.

또 설계·운영·데이터 분석·후기 임상 계획을 하나의 체계 안에서 관리하는 '통합적 개발'을 통해 의사결정을 가속화할 수 있다고 말했다. 이 때 초기 단계부터 후기 임상 및 글로벌 개발 전략을 고려해 데이터를 생산해야 전체 개발 과정이 효율적으로 진행된다.

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