[서울=뉴시스]송연주 기자 = 출시 당시 꿈의 항암제로 불리던 CAR-T(키메라 항원수용체 T세포·카티) 치료 분야에 차세대 기술 바람이 불고 있다. 국내외 제약사를 불문하고 새로운 기술을 적용해 기존 한계를 뛰어 넘는 데 도전하고 있다.

14일 제약바이오업계에 따르면 일라이 릴리, 큐로셀, 카루스바이오 등 다수 기업이 인비보 카티(in vivo CAR-T) 치료제 개발에 뛰어들었다.

CAR-T는 환자의 면역세포인 T세포를 채취해서 몸 밖으로 꺼낸 후 유전자 변형을 통해 암세포를 인식할 수 있는 특수 레이더(CAR)를 다는 방식으로 제작된다. 이를 다시 체내에 투여해 암세포를 공격하는 치료법이다.

최근 새롭게 화자되는 인비보 카티는 환자의 몸 밖으로 세포를 꺼내지 않는다. 주사로 환자에 직접 유전물질을 투여해 체내에서 카티 세포를 생성하도록 하는 접근법이다. 세포 채취 후 약을 만드는 데 한달 이상 걸리고 최고 수억원 드는 기존 치료법의 한계를 극복하고자 고안됐다. 인비보 카티는 제조공정의 복잡성과 제조시간, 비용을 줄일 것으로 기대 받는다.

글로벌 제약기업 일라이 릴리는 지난달 인비보 카티 치료제를 개발 중인 미국 켈로니아 테라퓨틱스를 최대 70억 달러(약 10조원)에 인수한다고 발표했다. 지난 2월에도 오르나 테라퓨틱스를 24억 달러(약 3조원)에 인수하기로 했다.

국산 카티 신약을 처음 상용화한 큐로셀도 인비보 카티 개발에 나섰다. 큐로셀은 중장기 성장축으로 인비보 카티 개발을 본격화할 예정이다.

엠디뮨은 최근 사명을 카루스바이오로 바꾸고, 인비보 카티 개발 전문기업을 표방했다. 이 회사의 인비보 카티는 환자 몸 안에서 직접 면역세포를 리프로그래밍한다. 일반 주사제처럼 처방 즉시 투여 가능한 기성품 형태의 치료를 가능케 할 것으로 기대했다. 오는 2027년까지 엔지니어링 세포주 제작, 공정 개발을 마무리하고 임상용 시료 생산에 돌입할 계획이다.

HLB그룹의 베리스모 테라퓨틱스는 기술 차별화를 통해 카티 신약이 전무한 고형암 치료에 도전했다. 혈액암 치료 영역에선 총 7개 CAR-T 신약이 상업화됐으나 고형암은 미지의 영역으로 남아있다. 허가된 CAR-T 신약이 1개도 없다.

이는 고형암에선 CAR-T 세포가 암세포까지 도달하고 암세포를 공격하는 과정에서 높은 에너지 소모를 겪으며, 그 결과 쉽게 탈진에 이르게 돼서다. 고형암의 미세종양환경은 치밀한 결합조직(스트로마), 저산소, 높은 산성환경으로 이뤄진 'cold' 상태로, T세포 기능을 억제하고 종양 내 지속을 어렵게 한다.

현재 상용화된 카티는 단일 체인 구조인 데 반해, 베리스모의 플랫폼 'KIR-CAR'은 멀티체인 구조로 설계됐다. NK(자연살해) 세포에의 자연면역수용체(KIR)에 기반한 새로운 신호전달방식이다. NK세포의 초기 항종양 반응과 T세포의 장기 지속성을 통합했다. 항원이 있을 때에는 활성화, 항원이 없을 때에는 세포휴식을 돕는 '온·오프' 메커니즘을 구현했다.

베리스모의 로라 존스 박사(CSO)는 지난 12일 열린 HLB 포럼에서 "멀티체인 기술은 질환 표적을 볼 때만 작동하도록 만들어져 기존 CAR-T 물질과 구조적으로 다른 방식"이라며 "이를 통해 T세포 탈진을 최소화하고 보다 지속적인 항종양 반응을 유도할 수 있다"고 말했다.

베리스모는 메소텔린 발현 고형암을 대상으로 'SynKIR-110' 임상 1상을 진행 중이다. 혈액암 분야에서도 KIR-CAR 플랫폼에 기반해 연구 중이며 SynKIR-310은 CD19 표적 혈액암(비호지킨림프종)에서 임상 1상 중이다.

HLB그룹 이지환 상무는 "고형암 CAR-T는 이렇다 할 개발 성과가 없어 경쟁자 없는 분야"라며 "우린 완전히 다른 플랫폼으로 독특한 입지를 구축했다. 고형암 CAR-T가 효과를 낸다면 빅파마에서 언제든 제안 올 것으로 기대한다"고 말했다.

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