[서울=뉴시스]이소헌 기자 = 폐가 점점 굳는 희귀난치질환인 '특발성 폐섬유증'(IPF) 치료제에 대한 환자들의 수요가 높아지는 가운데, 국내 제약바이오 기업들이 신약 발굴에 속도를 내고 있다.

1일 제약바이오업계에 따르면 대웅제약, 오스코텍, 차바이오텍, 큐라클 등 국내 기업들은 특발성 폐섬유증 치료제 개발을 진행하고 있다.

특발성 폐섬유증은 폐가 딱딱하게 굳어가며 호흡 기능이 저하되는 원인 불명의 만성 진행성 폐질환이다. 한 번 생기면 폐 기능을 회복하기 어렵고, 진단 후 5년 생존율이 주요 암보다 낮을 정도로 예후가 좋지 않아 조기 진단과 악화 억제가 중요하다.

대웅제약은 특발성 폐섬유증 치료제로 개발 중인 '베르시포로신'(DWN12088) 연구에 박차를 가하고 있다. 회사는 최근 베르시포로신의 글로벌 임상 2상의 환자 모집을 완료했다.

베르시포로신은 콜라겐 생성 과정의 핵심 효소인 프롤릴-tRNA 합성효소(PRS)를 선택적으로 억제해 섬유화의 근원을 억제하는 기전을 가진 신약 물질이다.

지난 2019년 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정, 2022년 FDA 신속심사제도(패스트 트랙) 개발 품목 선정, 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정 등을 통해 글로벌 신약으로서의 가능성을 인정받았다.

회사는 현재 한국과 미국에서 임상을 진행하고 있다. 베르시포로신 단독 투여뿐 아니라 기존 항섬유화제(닌테다닙, 피르페니돈)와의 병용 투여를 포함해 안전성·내약성과 유효성을 평가 중이다. 내년 1분기 중 글로벌 임상 2상 결과 발표가 예상된다.

유한양행 폐암치료제 '렉라자'의 원개발사 오스코텍의 자회사 제노스코는 섬유화와 염증을 동시에 억제하는 특발성 폐섬유증 표적치료제 'GNS-3545'의 임상 1상을 진행 중이다. 폐섬유증 관련 다양한 세포 신호전달 체계에 관여하는 원인 인자 'ROCK2' 효소를 억제한다.

제노스코에 따르면 GNS-3545는 폐가 서서히 굳는 섬유화를 유발하는 핵심 단백질들의 발현을 효과적으로 억제하고 동물모델 전임상 시험에서 질병 관련 유전자 발현을 정상 수준으로 회복하는 결과를 보였다.

회사는 해당 치료제가 ROCK2 억제를 통한 차별적 기전을 기반으로 특발성 폐섬유증 치료제 시장 성장을 이끌 게임체인저가 될 것으로 기대한다며 이르면 내년 기술 이전을 목표로 한다고 밝힌 바 있다.

정부 지원을 바탕으로 개발 중인 기업들도 있다. 차바이오텍은 최근 정부 지원 프로그램인 '2026년도 K-HERO 육성·지원사업' 후속 R&D 과제에 최종 선정됐는데, 연구개발비를 지원받아 특발성 폐섬유증 치료제 'CHAGE-201'과 관련된 개발 등을 이어 나갈 예정이다.

회사는 이번 사업을 통해 CHAGE-201의 효력과 작용기전을 추가로 검증하고, 임상시험용 치료제를 안정적으로 생산하기 위한 화학·제조·품질관리(CMC) 체계를 구축할 예정이다.

난치성 혈관질환 특화기업 큐라클은 AI 신약개발 기업 스탠다임과 공동으로 추진하는 특발성 폐섬유증 치료제 'CU72' 개발 과제가 '2026년도 제약바이오벤처 협업 기반 기술개발 사업'에 선정됐다고 최근 밝혔다.

CU72는 특발성 폐섬유증을 적응증으로 개발 중인 신규 저분자화합물 파이프라인이다. 큐라클과 스탠다임은 이러한 미충족 의료 수요를 고려해 기존 치료제 대비 항섬유화 효능과 약동학적 특성, 장기 투여 가능성 등을 종합적으로 개선할 수 있는 CU72 개발에 나선다.

스탠다임은 자체 AI 신약 디자인 플랫폼 ‘STELLA’를 활용해 CU72 선도물질의 도출을 주도한다. 큐라클은 저분자화합물 합성, 약동학·안전성 평가, 동물모델 효능 검증 역량을 바탕으로 AI가 제시한 선도물질의 약효와 개발 가능성을 단계적으로 검증할 계획이다.

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